BBC: Un nou tratament de succes pentru cancerul de sânge incurabil

Un nou tratament inovator inversează cancerul de sânge incurabil la unii pacienți, relatează BBC.

O terapie care odinioară ar fi fost considerată o realizare science fiction a inversat cancerele de sânge agresive și incurabile la unii pacienți, raportează medicii. Tratamentul implică editarea precisă a ADN-ului din leucocite pentru a le transforma într-un „medicament viu” care combate cancerul.

Prima fată tratată, a cărei poveste a relatat-o ​​BBC în 2022, este încă liberă de boală și acum intenționează să devină cercetătoare în domeniul oncologiei.

Acum, încă opt copii și doi adulți cu leucemie limfoblastică acută cu celule T au fost tratați, aproape două treimi (64%) dintre pacienți fiind în remisie.

Celulele T ar trebui să fie gardienii organismului – căutând și distrugând amenințările – dar în această formă de leucemie, ele cresc necontrolat.

Pentru cei din studiu, chimioterapia și transplanturile de măduvă osoasă au eșuat. În afară de medicamentul experimental, singura opțiune rămasă era să le facă moartea mai confortabilă.

„Chiar am crezut că voi muri și că nu voi putea crește și să fac toate lucrurile pe care fiecare copil merită să le poată face”, spune Alyssa Tapley, în vârstă de 16 ani, din Leicester.

Ea a fost prima persoană din lume care a urmat tratamentul la Spitalul Great Ormond Street și acum se bucură de viață.

Tratamentul revoluționar de acum trei ani a implicat distrugerea vechiului sistem imunitar și dezvoltarea unuia nou. A petrecut patru luni în spital și nu și-a putut vedea fratele, de teamă că acesta i-ar fi adus o infecție.

Dar acum cancerul este nedetectabil și are nevoie doar de controale anuale. Alyssa își dă examenele de bacalaureat, își propune lecții de șofat și își planifică viitorul.

„Mă gândesc să fac un ucenicie în științe biomedicale și sper că într-o zi voi intra și în cercetarea cancerului de sânge”, a spus ea.

Echipa de la University College London (UCL) și de la Spitalul Great Ormond Street a folosit o tehnologie numită editare a bazelor.

Bazele sunt limbajul vieții. Cele patru tipuri de baze – adenina (A), citozina (C), guanina (G) și timina (T) – sunt elementele constitutive ale codului nostru genetic. Așa cum literele din alfabet definesc cuvintele care au sens, miliardele de baze din ADN-ul nostru definesc manualul de instrucțiuni pentru corpul nostru.

Editarea bazelor permite oamenilor de știință să se concentreze asupra unei părți precise a codului genetic și apoi să modifice structura moleculară a unei singure baze, transformând-o dintr-un tip în altul și rescriind manualul de instrucțiuni.

Cercetătorii au dorit să valorifice puterea naturală a celulelor T sănătoase pentru a căuta și distruge amenințările și a o întoarce împotriva leucemiei limfoblastice acute cu celule T.

Este o sarcină dificilă. A trebuit să modifice celulele T bune pentru a le vâna pe cele rele fără ca tratamentul să se autoanihileze.

Au început cu celule T sănătoase de la un donator și au început să le modifice.

Prima editare de bază a dezactivat mecanismul de direcționare al celulelor T, astfel încât acestea să nu poată ataca corpul pacientului.

A doua a eliminat un marcaj chimic, numit CD7, care se găsește pe toate celulele T. Îndepărtarea acestuia este esențială pentru a preveni autodistrugerea terapiei.

A treia editare a fost o „mantie de invizibilitate” care a împiedicat celulele să fie distruse de un medicament chimioterapeutic.

Etapa finală a modificării genetice a instruit celulele T să caute orice are marcajul CD7.

Acum, celulele T modificate ar distruge toate celelalte celule T găsite, fie că sunt canceroase sau sănătoase, dar nu s-ar ataca între ele.

Terapia este injectată pacienților și, dacă cancerul lor nu poate fi detectat după patru săptămâni, atunci pacienții primesc un transplant de măduvă osoasă pentru a le regenera sistemul imunitar.

„Acum câțiva ani, acest lucru ar fi fost science fiction”, spune profesorul Waseem Qasim de la UCL și Great Ormond Street.

„Practic, trebuie să demontăm întregul sistem imunitar.

Este un tratament profund, intensiv, este foarte solicitant pentru pacienți, dar când funcționează, a funcționat foarte bine.”